Перевод науки в мир бизнеса

Совершение научных открытий может быть достаточно сложной задачей, но воплощение результатов в реальные методы лечения может представлять дополнительные трудности. Профессор Роберт Макларен из Наффилдского отделения клинических нейронаук Оксфордского университета не чужд ни одному из этих препятствий.

 

МЕДИЦИНА
|

Когда в 1999 году профессор Макларен впервые написал заявку на грант в Wellcome Trust для испытания генной терапии сетчатки глаз, эксперты отметили, что это невозможно и никогда не получится. Всего 20 лет спустя, в марте 2019 года, Nightstar Therapeutics - компания, созданная для развития его исследований, - была продана за 877 миллионов долларов (663 миллиона фунтов стерлингов) швейцарской компании Biogen.
По словам Алекса Ральфа, бизнес-корреспондента газеты "Таймс", это стало крупнейшим выходом британской биотехнологической компании за десятилетие и вошло в тройку лучших за все время. Это подчеркивает огромный потенциал генной терапии как нового средства лечения заболеваний.

Все началось в 2011 году в Оксфордской глазной больнице, когда 14 пациентов приняли участие в первом в мире испытании генной терапии для лечения генетически обусловленного типа слепоты, известного как хореидеремия. Каждый из пациентов получил одну инъекцию в заднюю часть глаза специально разработанного вируса, содержащего ген, которого не хватало клеткам их глаз. Через пять лет у 12 пациентов, у которых операция прошла без осложнений, зрение либо улучшилось, либо сохранилось.

 (слева) Желтая сетчатка, наблюдаемая при хореидеремии, и (справа) операция генной терапии.

Испытание проводилось под руководством офтальмолога профессора Макларена, который работает над генной терапией с тех пор, как он был студентом DPhil в Оксфорде более 20 лет назад.
Идея генной терапии заключается в изменении или коррекции наследственных заболеваний на уровне ДНК, и в случае успеха однократное лечение может иметь пожизненный эффект. Эти первые результаты показывают, что коррекция одного гена может оказать длительное благотворное воздействие на нервные клетки сетчатки глаза и предотвратить слепоту.

Мы используем силу вируса, естественного организма, чтобы доставить ДНК в клетки пациента", - объясняет профессор Макларен. Когда вирус открывается внутри клетки сетчатки, он высвобождает ДНК гена, который мы клонировали, и клетка использует эту ДНК для производства белка, который, как мы думаем, может изменить болезнь".
Разработка генетических методов лечения подобных заболеваний, которые можно было бы применять на ранних стадиях для сохранения зрения у пациентов, которые в противном случае потеряли бы зрение, стала бы огромным прорывом в офтальмологии, и я надеюсь, что это произойдет в ближайшем будущем".


 Карта чувствительности сетчатки у пациента с хореидеремией.

Прыжок из лаборатории в палату
Перенос исследований из лаборатории в больницу - это большой шаг в разработке новых методов лечения, и здесь может возникнуть ряд проблем, в частности, вопрос финансирования.
Привлечение финансирования для развития успешных исследований в клинические испытания обычно предполагает привлечение инвесторов, и многие исследователи делают это путем создания дочерней компании.
Профессор Макларен первоначально обратился в подразделение университета по коммерциализации научных исследований, Oxford University Innovation (OUI), еще в 2009 году, когда компания называлась Isis Innovation.

Менеджер по передаче технологий компании Isis Innovation помог мне с первоначальным IP, которое нам было необходимо для заключения соглашения о финансировании клинических испытаний", - объясняет он. Это был мой первый опыт оформления патентов, получения дальнейшего финансирования и работы с бюро по передаче технологий.
Он помог мне разобраться в вопросах относительно cектора и познакомил меня с командой инвестиционной компании Syncona, которая была заинтересована в финансировании последующих работ по хореидеремии".

В 2014 году при помощи и поддержке OUI профессор Макларен официально стал соучредителем частной биотехнологической компании Nightstar Therapeutics совместно с Оксфордским университетом для разработки коммерческих методов генной терапии для лечения хореидеремии, которая встречается у 1 из 50 000 человек, и других форм наследственной дистрофии сетчатки.
Первоначально компания была поддержана инвестициями от Syncona LLP, венчурного фонда Wellcome Trust и Oxford Spin-out Equity Management. В последующие годы последовали дальнейшие инвестиции от других инвесторов, включая NEA, Redmile и Wellington Partners, после чего в 2017 году компания разместила акции на фондовой бирже Nasdaq.

За это время Оксфордское испытание привело к более масштабному международному испытанию генной терапии, в котором приняли участие более 100 пациентов в девяти странах ЕС и Северной Америки. Nightstar Therapeutics в настоящее время возглавляет разработку этого потенциального метода лечения хореидеремии, а также ряда генных терапий для лечения других глазных заболеваний.
Благодаря реализации акций компании в 2019 году, Оксфордский университет получил в общей сложности 18,4 миллиона фунтов стерлингов в результате продажи своего пакета учредительских акций - деньги, которые будут доступны для продолжения инвестиций в другие перспективные будущие исследования и поддержки инноваций.

Несмотря на такой огромный коммерческий успех, профессор Макларен не собирается сбавлять обороты и продолжает искать новые применения своей генной терапии. В феврале 2019 года Джанет Осборн из Оксфорда стала первым человеком в мире, которой была проведена операция по предотвращению возрастной макулярной дегенерации (ВМД) - самой распространенной причины слепоты в Великобритании, которой страдают более 600 000 человек в стране.
Это быстро развивающаяся область", - добавляет профессор Макларен. Учитывая, что сейчас мы понимаем гораздо больше о производстве вирусного вектора и действии вируса при применении генной терапии в задней части глаза, а также все другие программы генной терапии, разрабатываемые в настоящее время, я надеюсь, что в ближайшие несколько лет мы увидим лечение для людей с сухой формой AMD".

Извлеченные уроки
Продукция Nightstar, вероятно, является одним из лучших примеров того, как генная терапия может принести пользу людям, и она уже вносит значительные изменения в жизнь человека.
Оглядываясь на свой опыт, профессор Макларен не сомневается, что, несмотря на трудности, бумажную работу и долгие часы, оно того стоило. У меня в клинике сотни пациентов, которые слепнут, но которым мы могли бы ввести потенциальное лекарство генной терапии, доступное в нашей лаборатории", - говорит он. Путь от лаборатории до клиники долог, но встреча с этими пациентами каждую неделю служит для меня огромным стимулом".

На этом пути профессор Макларен извлек практические уроки, которые могут показаться простыми, но которые любой исследователь должен учитывать как можно раньше. В процессе работы его команда перевела все данные лаборатории в электронную систему учета, что позволило им гораздо быстрее и эффективнее генерировать информацию для регулирующих органов. Самое главное, что никакие коммерчески ценные данные исследований не разглашались ни в какой форме, пока ИС не была подана OUI. Даже сотрудники его собственного отдела были исключены из некоторых лабораторных совещаний, на которых обсуждалась секретная информация.
Для других, кто пойдет по его стопам, его совет ясен: "Не отвлекайтесь на людей, которые говорят вам, что вы не можете что-то сделать. Слушайте людей, которые говорят вам, что вы можете сделать".


Комментарии

Пока нет комментриев, будьте первым кто выскажется

Добавление комментария

Ваше имя
Почта
Комментарий
Лидеры мысли: Профессор Хорхе Руас,Профессор молекулярной физиологии,Каролинский институт В этом интервью News-Medical беседует с профессором Хорхе

Сердечно-сосудистые заболевания (ССЗ) являются основной причиной смерти во всем мире, приводя к 18,6 миллионам смертей в год. По оценкам, в настоящее

Стандартом в лечении депрессии является когнитивно-поведенческая терапия в сочетании с фармакологической поддержкой, которая воздействует на

Если сейчас не предпринять энергичных мер, к 2020 году количество слепых и слабовидящих людей может увеличиться вдвое. Этот прогноз Всемирной

Уже через пару десятилетий человека будут обновлять с помощью регенеративных клеточных и генных технологий, как забарахлившую машину в автосервисе.











РУбрики
все шаблоны для dle на сайте newtemplates.ru скачать